Hvad skal vi blive klogere på for at kunne sætte retning for Danmarks ambitioner for brug af genterapi?

Folkemødet 2022 byder på perspektiver fra overlæge, patientforening, professor m.fl. og deres bud på, om der er noget, vi har behov for at blive klogere på for at kunne sætte retning for Danmarks ambitioner for brug af genterapi? Arrangementet finder sted lørdag den 18. juni kl. 14-15 i Kæmpestrandens debattelt (lokation J5) og er muliggjort af Pfizer Danmark.

Formål

Formålet med debattimen er at give status på genterapi-området og etablere en platform for dialog mellem specialister, en repræsentant for de sundhedspolitiske beslutninger og repræsentanter for nogle af de andre aktører, som interesserer sig for Danmarks position vedrørende genterapi.

Dialogen har til hensigt at opdatere vores viden om genterapi og synliggøre de områder, som vi mangler svar på for at etablere et godt beslutningsgrundlag til at skabe gennemsigtighed om Danmarks fremtidige position/ambition omkring genterapi.

Introduktion

Patienter, erhvervsliv, forskere og Medicinråd mangler fælles retning for Danmarks ambitioner vedrørende genterapi. Skal vi lade andre lande løbe med erfarings- og kompetenceudvikling inden for genterapi og alle de afledte effekter, som det kan medføre? Kan danske borgere i givet fald tage offentlige midler med til udlandet for at få de fremtidige potentielt kurative behandlinger? Eller er det kun de velhavende borgere, der selv kan betale? Eller skal Danmark derimod være landet, hvor andre søger ekspertise, viden og behandling?

Vi står ved en skillevej, fordi der kommer mange nye genterapi-behandlingsmuligheder de kommende år. Der er derfor brug for at træffe nogle beslutninger. Hvilken viden har vi, og hvilken viden mangler, for at beslutningstagere kan træffe beslutning om Danmarks position omkring genterapi, så den bliver gennemsigtig frem for tilfældig?

14.00-14.05
Introduktion
Moderator: Mette Boysen (journalist)

14.05 -14.15
Specialist giver status og erfaringer fra behandling med genterapi i Danmark
Specialist: Peter Born (læge)

14.15 – 14.20
Patienters status, bekymringer og visioner
Morten Freil (Danske Patienter)

14.20-14.50
Paneldialog
Peter Born (Læge), Lars Møller (Pfizer) ,  Morten Freil (Danske Patienter) og Jakob Kjellberg (professor, VIVE)

14.50-15.00
Afrunding med panelets ”ønskeliste”

Genterapi i Danmark – Baggrund for Genterapi-event på ”Vilde Visioner Folkemøde 2022”

Der er godkendt en række genterapi-behandlinger i EU, hvor vi i Danmark bruger nogle få af disse i det offentlige sundhedsvæse 1 n – bl.a. genterapi til en sjælden muskelsvindsygdom2 og til en sjælden øjensygdom3. Genterapi bruges også f.eks. på dyr og i fødevare- og på miljøområdet, og det er et område, som der forskes indgående i. 4,5 Behandling med genterapi afviger markant fra de traditionelle behandlinger. Sundhedsvæsenet er vant til at administrere livsvarige behandlinger, hvor finansiering tilsvarende fordeles over et helt liv. Ved genterapi vil både behandling og behandlingsomkostning typisk falde én eller få gange med potentiel livsvarig effekt.

Genterapi er en radikal forandring; for patienterne og familierne, fordi det potentielt som en engangsbehandling kan kurere en ellers livsvarig eller dødelig lidelse; for sundhedsvæsen, vores velfærd, forskning og erhvervsliv, fordi genterapi rejser en række spørgsmål omkring organisation, finansiering, evaluering, de regulatoriske rammer, afledte effekter og etiske dilemmaer.

Det forventes, at det europæiske lægemiddelagentur godkender en voksende mængde af genterapi-behandlinger de kommende år.6 De kan dog ikke tages i anvendelse i det danske sundhedsvæsen, fordi der ikke er råderum til de omkostninger, som et voksende omfang af genterapibehandlinger medfører.

Derfor kan Danmark enten nøjes med at tage meget få af de kommende behandlinger i anvendelse. Eller man kan fra politisk side vælge en anden vej, hvor det blandt andet har været drøftet at etablere en fond, der kan finansiere ibrugtagning af genterapi i det danske sundhedsvæsen. 1,7,8 Uanset om valget bliver at fortsætte status quo, eller det bliver at være europæisk spydspids for genterapi, eller noget ind i mellem, så vil det have nogle afledte effekter for borgere, patienter, uddannelse, forskning og erhvervsliv i Danmark.

Det kan være effekter, der har indflydelse på sundhed og livskvalitet, på sundhedsvæsenets evne til at rekruttere og fastholde dygtige klinikere, det kan være effekter på evnen til at tiltrække kliniske forsøg, effekter på universitets-, forsker- og startup-miljø inden naturvidenskab, datascience, teknologi, og det kan være afledte effekter andre steder.

Under de rette omstændigheder kan de afledte effekter understøtte målene i f.eks. life science strategien9, strategien for sjældne sygdomme10 og strategien for personlig medicin11.

Folkemødet ”Vilde visioner” er en passende platform til at tilvejebringe viden og beslutningsstøtte til at kvalificere næste skridt i forhold til Danmarks ambitioner omkring avancerede behandlinger.

  1. Wadmann, S. & Højgaard, B. Avancerede terapier (ATMP). En kortlægning af potentialer og udfordringer ved introduktion af nye behandlingsmuligheder i Danmark. VIVE 1–87 (2021).
  2. Onasemnogene abeparvovec (Zolgensma). Færdigbehandling (anbefalet). https://medicinraadet.dk/anbefalinger-og-vejledninger/laegemidler-og-indikationsudvidelser/m-p/onasemnogene-abeparvovec-zolgensma-spinal-muskelatrofi (2021).
  3. Medicinrådet. Medicinrådets anbefaling vedrørende voretigene neparvovec som mulig standardbehandling til arvelig RPE65-relateret nethindedystrofi. https://medicinraadet.dk/media/ahzdvdqw/medicinr%C3%A5dets_anbefaling_vedr_voretigene_neparvovec_til_arvelig_rpe65-relateret_nethindedystrofi-vers-_2-0_adlegacy_123043.pdf (2020).
  4. Hentze, J. & Innovation Centre Denmark. ICDK: Genterapi er tilbage. Altinget https://www.altinget.dk/digital/artikel/icdk-genterapi-er-tilbage (2020).
  5. Det Etiske Råd. Genetisk modifikation af planter. etikoglivetgym.dk https://www.etiskraad.dk/etiske-temaer/natur-klima-og-foedevarer/undervisning-til-gymnasieskolen/gmo/genetisk-modifikation-af-planter (2019).
  6. Sturm, N. & Albinus, N.-B. Lægerne spiller central rolle i ny model for avancerede terapier. Dagens Pharma https://dagenspharma.dk/laegerne-spiller-central-rolle-i-ny-model-for-avancerede-terapier/ (2022).
  7. Rundbordsdeltagere. Rundbordsdrøftelse om nye avancerede terapier i Danmark: Opsamlingsnotat. (2021).
  8. Sturm, N. & Albinus, N.-B. Lavere evidens er en del af mirakelkurens pris. Dagens Medicin https://dagensmedicin.dk/mirakelkurens-pris-er-ogsaa-lavere-krav-til-evidens/ (2022).
  9. Aftale mellem regeringen (Socialdemokratiet), Venstre, Radikale Venstre, Socialistisk Folkeparti, Enhedslisten, Det Konservative Folkeparti og Alternativet om Strategi for life science. 1–19 https://sum.dk/Media/637571130465828715/Aftale%20om%20strategi%20for%20life%20science%20(002).pdf (2021).
  10. Sundhedsstyrelsen & Asnæs Kattrup, B. National strategi for sjældne sygdomme. Statusevaluering og anbefalinger til den fremtidige indsats. (2018).
  11. Sundhedsministeriet & Danske Regioner. PERSONLIG MEDICIN TIL GAVN FOR PATIENTERNE. KLAR DIAGNOSE. MÅLRETTET BEHANDLING. STYRKET FORSKNING. 2021-2022. (2021).